甲狀腺激素包括甲狀腺素（thyroxin，T4）和三碘甲狀腺原氨酸（triiodothyronine，T3），對于維持機體正常生長發育和代謝至關重要。其分泌不足或過量均可引發疾病。當分泌不足時，會影響軀體和智力發育，導致呆小病（克汀病）及粘液性水腫；而分泌過多則會引發甲狀腺功能亢進。

臨床主要利用甲狀腺激素用于甲狀腺功能減退的替代療法。適應癥包括呆小病、粘液性水腫以及單純性甲狀腺腫。過量使用可能會引起甲亢癥狀，老年人和心臟病患者甚至可能誘發心絞痛或心肌梗死，此時需停藥并配合β受體阻斷藥物進行治療。

抗甲狀腺藥物主要用于治療甲狀腺功能亢進，臨床應用的包括硫脲類、碘化物、放射性碘以及β受體阻斷劑。

硫脲類分為兩類：①硫氧嘧啶類，如甲硫氧嘧啶（methylthiouracil）和丙硫氧嘧啶（propylthiouracil）；②咪唑類，如甲巰咪唑（他巴唑，thiamazole）和卡比馬唑（甲亢平，carbimazole）。

1. 抑制甲狀腺激素合成：硫脲類的基本作用是通過抑制甲狀腺過氧化物酶，阻止酪氨酸的碘化及碘化酪氨酸的偶聯，從而抑制甲狀腺激素的生物合成。對于已合成的甲狀腺激素并無對抗效果，需待體內已合成的激素被消耗后才能見效。因此這類藥物起效較慢，通常在用藥2～3周后甲亢癥狀開始減輕，1～3個月基礎代謝率才恢復正常。
2. 抑制T4轉化：丙硫氧嘧啶能夠抑制外周組織中T4轉化為T3，迅速控制血中活性較強的T3水平，療效產生較快。
3. 免疫抑制作用：硫脲類藥物能抑制免疫球蛋白的生成，使血中甲狀腺刺激性免疫球蛋白下降，有助于除癥狀之外對因治療。

碘是合成甲狀腺激素的重要原料，不同劑量的碘劑可對甲狀腺功能產生不同的影響。

1. 小劑量碘：用于治療因碘缺乏引起的單純性甲狀腺腫。
2. 大劑量碘：具有抗甲狀腺作用，主要通過抑制甲狀腺激素的釋放以及合成來發揮作用。其抗甲狀腺效果強且快，通常在用藥后1～2天起效，約10～15天達到最大效應。若持續使用則可能失去抗甲狀腺作用，甲亢癥狀再次出現。臨床上主要用于：①甲狀腺手術前準備；一般術前兩周給予復方碘溶液，使甲狀腺組織退化、血管減少及腺體縮小變韌，便于手術進行并減少出血；②甲狀腺危象的治療。

β受體阻斷劑如普萘洛爾等能迅速對抗甲亢患者交感神經活動增強的癥狀，并抑制外周T4轉化為T3。在治療甲亢及甲狀腺危象時，作為輔助療法具有重要作用。